本站消息 12月27日,云南省小型猪基因编辑与异种器官移植重点实验室邀请到上海科技大学陈佳教授作题为《碱基编辑系统的构建与应用》的学术报告,副校长魏红江教授主持报告会,重点实验室师生参加会议。陈佳教授为上海科技大学生命科学与技术学院基因编辑中心主任,现任中国生物化学与分子生物学会基因专业分会委员,中国遗传学会基因组编辑分会委员,中国生物工程学会动物生物技术专业委员会委员。
地中海贫血症是全球最常见的一种遗传性疾病,其中β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因(HBB)突变导致血红蛋白中的珠蛋白肽链不能合成,从而使血红蛋白失去携氧功能所致。为了治疗β-地中海贫血症,陈佳教授团队对CBE单碱基编辑器进行了创新性改造,开发了一种“变形金刚”式新型碱基编辑器Transformer BE(tBE),可在γ-珠蛋白调控网络上下游的多个位点产生高效C到T的碱基突变,从而实现γ-珠蛋白的高表达。目前,基于此编辑器研发的“CS-101”注射液已治愈多名β-地中海贫血症患者。此外,陈佳教授还介绍了团队自主开发的更高精度和更高效率的增强型基因编辑器eBE、可在基因组A/T富集区进行有效编辑的dCpf1-BE编辑器、可在G/C富集区(高甲基化区)进行高效编辑的hA3A-BE编辑器以及仅低水平激活DNA损伤相应通路的BEACON碱基编辑器。
报告结束后,陈佳教授与现场师生进行了互动交流。此次报告为重点实验室的基因编辑方面工作提供了新思路,深刻意识到了科研从基础走向临床转化应用的重要性。